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| 導(dǎo)讀 | 白血病作為人類棘手的病癥之一，在過去40年里盡管與其他癌癥一樣受益于新的療法，但是對大多患者來說，結(jié)果似乎微乎其微，并無什么鼓舞人心的消息。 直至近，科學(xué)家終于迎來突破：他們開發(fā)出了一種新藥，并成功治愈了50%患有急性白血病的實驗小鼠。 |
8月23日，發(fā)表在《Cell》雜志題為“Small Molecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”的這項研究中，來自耶路撒冷希伯來大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Yinon Ben-Neriah教授和他的研究小組已經(jīng)開發(fā)出一種新的生物藥物，數(shù)據(jù)顯示對患有急性白血病的實驗小鼠的*為50 %。
白血病可以產(chǎn)生多種（高量表達(dá)）蛋白質(zhì)，后者聚在一起為白血病細(xì)胞提供快速生長和逃避化療死亡威脅的保護(hù)力。
迄今為止，大多數(shù)用于治療白血病的生物癌癥藥物僅針對個別白血病細(xì)胞蛋白。然而，在“靶向治療”過程當(dāng)中，白血病細(xì)胞會迅速激活其他蛋白質(zhì)來阻斷藥物。結(jié)果是耐藥性白血病細(xì)胞迅速再生，疾病卷土重來。
在這項新研究中，Ben-Neriah和他的團隊開發(fā)的新藥就像集束zha彈一樣發(fā)揮作用。它同時攻擊多個白血病蛋白質(zhì)，使得白血病細(xì)胞很難激活其他可以逃避治療的蛋白質(zhì)。此外，這種單分子藥物還完成了三四種不同藥物的工作，減少了癌癥患者需要接受多種治療的需要，從而規(guī)避了常規(guī)治療無法忍受的副作用。
Bone marrow aspirate showing acute myeloid leukemia. Several blasts have Auer rods. Credit: Wikipedia
值得一提的是，這種新藥還有望*白血病干細(xì)胞。長期以來，這一直是癌癥治療的巨大挑戰(zhàn)，也是科學(xué)家無法治愈急性白血病的主要原因之一。
“僅服用了一劑新藥，幾乎所有實驗小鼠的白血病癥狀都在一夜之間消失了，我們很高興看到這種戲劇性的變化。”Ben-Neriah教授說。
BioTheryX近從希伯來大學(xué)的技術(shù)轉(zhuǎn)讓公司Yissum購買了這種頗具潛力的藥物權(quán)利。他們和Ben-Neriah的研究團隊一起，正在申請FDA批準(zhǔn)階段臨床研究。
責(zé)編：浮蘇
參考資料：
Acute leukemia: Drug trials show 50 percent cure rate in lab mice
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