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| 導(dǎo)讀 | 美國FDA宣布批準(zhǔn)了諾華的CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）用于治療復(fù)發(fā)或難治性（ r / r）彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的（DLBCL）成人患者（先前接受過兩次或以上的系統(tǒng)治療）。 |
這已是FDA批準(zhǔn)Kymriah的第二個適應(yīng)癥。2017年8月，Kymriah被批準(zhǔn)上市，適應(yīng)癥是用于治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且病情難治或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者，這是人類歷*批準(zhǔn)的CAR-T療法，也是在美國境內(nèi)FDA批準(zhǔn)的基因療法。
CAR-T細(xì)胞輸注(圖片來源：賓夕法尼亞大學(xué))
在去年12月召開的美國血液學(xué)會（ASH）年會上，諾華和賓夕法尼亞大學(xué)（Penn）共同公布了關(guān)于Kymriah （CTL019）的一項(xiàng)關(guān)鍵研究新數(shù)據(jù)（JULIET）。
值得一提的是，JULIET是多中心注冊的Kymriah治療r/rDLBCL成人患者的臨床研究，同時也是評估CAR-T療法用于DLBCL治療規(guī)模大的研究，該試驗(yàn)由諾華與賓夕法尼亞大學(xué)（University of Pennsylvania）合作進(jìn)行，在美國、加拿大、歐洲、澳大利亞和日本等10個國家的27個試驗(yàn)點(diǎn)招募患者。
上述研究臨床數(shù)據(jù)顯示：
81例患者在3個月或更早時間的隨訪中，總體有效率（ORR）為53％，*緩解率（CR）為40%，部分緩解率（PR）為14％。
接受Kymriah輸注6個月后，總體有效率（ORR）為37％，*緩解率（CR）為30％。中位緩解持續(xù)時間尚未達(dá)到。
在第三個月，*緩解率（CR）率為32％，部分緩解率（PR）率為6％，與第六個月時保持一致（30％CR，7％PR）。在預(yù)后亞組之間的緩解率也是一致的，包括接受過自體干細(xì)胞移植（ASCT）的患者和DLBCL亞型（稱為雙重?fù)糁辛馨土觯┑幕颊?，這些患者歷*都出現(xiàn)預(yù)后不良，在接受Kymriah治療后沒有任何患者接受干細(xì)胞移植。
在JULIET研究中，次緩解后6個月內(nèi)的無復(fù)發(fā)概率為74％（95％ CI，52％-87％），中位持續(xù)時間未達(dá)到。總體生存期中位數(shù)也未達(dá)到（95％CI：NE為6.5個月），從輸注到數(shù)據(jù)截止的中位時間為5.6個月。
在安全性方面，所有接受治療的患者中有58％發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），其中23％的患者出現(xiàn)3/4級CRS（15％3級，8％4級），21%的患者經(jīng)歷了任何級別的神經(jīng)系統(tǒng)事件，并且12％的患者具有3/4級神經(jīng)系統(tǒng)不良事件，這些事件由維持療法來管理。分別有27％、20％和13％的患者發(fā)生持續(xù)超過28天的3/4級血細(xì)胞減少、3/4級感染和3/4級發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少。輸注后30天內(nèi)有三名患者死于疾病進(jìn)展，沒有患者因Kymriah、CRS或神經(jīng)事件而死亡，沒有報(bào)告腦水腫事件。
JULIET試驗(yàn)的研究員、賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院慢性淋巴細(xì)胞白血病和淋巴瘤臨床護(hù)理和研究Robert and Margarita Louis-Dreyfus教授、Abramson癌癥中心的淋巴瘤項(xiàng)目主任Stephen J. Schuster博士表示：“在試驗(yàn)入選時，這些DLBCL患者已經(jīng)經(jīng)歷了多輪化療，許多患者的干細(xì)胞移植失敗，使得他們的治療選擇不多，預(yù)后也很差。使用Kymriah治療，我們已經(jīng)能夠顯著提高他們實(shí)現(xiàn)和維持持續(xù)緩解的機(jī)會，且無需干細(xì)胞移植，這證明了該療法在治療這種致命性血癌方面所能帶來的益處。”
相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，美國每年大概有27000例新診斷的DLBCL病例，其中這些患者中約有6500名患者在接受兩種或兩種以上的治療后出現(xiàn)復(fù)發(fā)或難治性疾病，在此次Kymriah獲批后，這些患者現(xiàn)在可能有資格接受Kymriah治療。
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